Az úttörő génterápia új reményt nyújt a leukémia betegek számára Magyarországon

Magyarország csatlakozott a fejlett génterápiát alkalmazó országok sorozatához a rák elleni küzdelem érdekében, mivel a dél-távú kórházi központ gyermekgyógyászati ​​és őssejt-transzplantációjának osztálya sikeresen elvégezte a nemzet első CAR-T-sejtterápiáját két leukémiában szenvedő gyermeknél.

A kórház csütörtöki bejelentése szerint az úttörő kezelést egy kilenc éves lánynak és egy négyéves fiúnak végezték.

A CAR-T (kiméra antigén receptor T-sejt) terápia az immunterápia forradalmi formája, amely a beteg saját immunsejtjeit újraprogramozza a rákos sejtek felismerése és megtámadása érdekében. A folyamat magában foglalja az immunsejtek gyűjtését a betegtől, genetikailag módosítva őket a leukémia sejtek megcélzására, majd a véráramba történő újbóli bevezetése érdekében. A hagyományos kezelésekkel ellentétben ezek a módosított sejtek nemcsak elpusztítják a rákot, hanem szaporodnak a testben, biztosítva a hosszú távú védelmet.

A dél-távú kórházi központ megjegyezte, hogy a CAR-T terápia globálisan lehetővé tette a korábban kezelhetetlen betegek több mint felét a teljes gyógyulás eléréséhez. Ennek az innovatív kezelésnek a megkönnyítése érdekében a kórház létrehozta a DPC Innovatív Sejtterápiás Központot, amely Magyarországon az első állami vezetésű intézményré vált, amely mind az Európai Gyógyszerügynökség jóváhagyását, mind a hazai gyógyszergyártási engedélyt kapta. Az első beteg, aki ezt a terápiát kapta, egy kilenc éves lány volt, akinek a visszatérő leukémia a csontvelőjén túlterjedt a központi idegrendszerébe és a szemébe. Dr. Krisztián Kagllay, az eljárást végző orvosi csapat vezetője elmagyarázta, hogy a CAR-T-sejtek infúziója után az orvosok szorosan figyelemmel kísérik a gyermek testén belüli szorzásukat. Noha a terápia súlyos mellékhatásokat okozhat, amelyek intenzív ellátást igényelnek, a lány tünetei gyorsan elmúltak. Képes volt a kórházban felépülni, mielőtt kiváló egészségi állapotban mentesítette volna. „A túlélő CAR-T-sejtek folyamatos felügyeletet biztosítanak a visszaesés ellen, és reméljük, hogy életre fogva marad”-mondta Dr. Kállay. Egy négyéves fiú szintén ugyanazon kezelésen ment keresztül, jelezve egy újabb mérföldkövet a gyermekgyógyászati ​​leukémia elleni küzdelemben.

A Dél-Pest-kórházi Központ Hematológiai és fertőzési Intézete 1991 óta üzemeltette Magyarország legnagyobb csontvelő-transzplantációs központját. Az elmúlt 35 évben az osztály több mint 1000 gyermekgyógyászati ​​őssejt-transzplantációt végzett.

Dr. Gergely Kriván, a kórház gyermekgyógyászati ​​és őssejt -transzplantációs egységének vezetője kiemelte, hogy az osztály nemzetközileg elismert referenciaközpont. Elsősorban rosszindulatú vagy genetikai rendellenességekkel rendelkező gyermekeket kezeli, amelyeket a magyar gyermekkori onkológiai hálózat hivatkozik. A rendelkezésre álló hematopoietikus őssejt -transzplantációk átfogó választékával az osztály 67 csontvelő -transzplantációt hajtott végre önmagában.

A CAR-T-sejtterápia sikeres elfogadása új korszakot jelez a gyermekkori rákkezelésben, és megújított reményt kínál az agresszív vagy kezelés-rezisztens leukémiában szenvedő gyermekek számára.

Az úttörő génterápia új reményt kínál a magyarországi leukémia betegek számára, először magyar konzervatívon jelent meg.